O drama da família de Júlia Pontes Teixeira Domingues, a Julinha, de 4 anos, que precisa de recursos para o tratamento contra a rara e degenerativa Doença de Batten (CLN7) não é o único. Casos de outras famílias brasileiras que enfrentam doenças com sintomas e consequências semelhantes ganham cada vez mais visibilidade em campanhas de arrecadação nas redes sociais.

Os valores necessários para terapias inovadoras, muitas vezes disponíveis apenas nos Estados Unidos (EUA), chegam à casa dos milhões de dólares. Os altos recursos tornam-se um desafio quase intransponível sem a devida mobilização coletiva.

Conforme A Notícia vem informando, a única esperança da família está em um tratamento experimental desenvolvido no UT Southwestern, em Dallas, nos Estados Unidos. Para custear os procedimentos, são estimados R$18 milhões, valor que levou parentes e voluntários a criarem a campanha “Salve a Julinha”, mobilizando doações em todo o país. Segundo balanço recente, divulgado na última semana, a família já alcançou cerca de R$15 milhões, mas ainda faltam aproximadamente R$3 milhões.  A meta, conforme a família, é conseguir os recursos até o mês de outubro. Parte do tratamento já foi pago e o restante ainda está pendente para a produção do medicamento.

Dudu e a luta contra a paralisia genética rara

Outro exemplo é o pequeno Eduardo Silva Amaral, conhecido como “Dudu”, de apenas 2 anos, diagnosticado com Paralisia Espástica Hereditária tipo 50 (SPG50). A família também lançou uma vaquinha online com a meta de R$ 18 milhões para custear uma terapia genética disponível nos EUA. Após meses de mobilização, a campanha atingiu o objetivo em 2025, renovando a esperança de que o menino possa ter acesso a um tratamento capaz de frear a progressão da doença.

Alfredo e a busca por remédios

Já em São Paulo, a família de Alfredo Gonçalves Dias, de 9 anos, enfrenta a batalha contra a Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). O medicamento indicado, o Elevidys, aprovado pela agência reguladora americana (FDA), tem custo estimado em US$ 3,2 milhões (R$ 18,24 milhões) por dose. Sem registro ainda no Brasil, a alternativa encontrada pelos pais foi recorrer à solidariedade popular para tentar levar o menino aos Estados Unidos.

Avanços no Brasil

Casos como os de Julinha, Dudu e Alfredo revelam não apenas a força da mobilização social, mas também o abismo entre a ciência e a realidade financeira das famílias. Em meio a essas histórias, há avanços: desde maio de 2025, o SUS passou a oferecer o Zolgensma, considerado o remédio mais caro do mundo e usado no tratamento da atrofia muscular espinhal (AME). O custo de cada aplicação gira em torno de R$ 7 milhões, mas um acordo firmado pelo Ministério da Saúde possibilitou a oferta gratuita. Entretanto, o pagamento por parte do ministério à empresa  está condicionado ao resultado da terapia no paciente, que será monitorado por uma equipe especializada durante cinco anos.

Solidariedade como esperança

Enquanto novas terapias não chegam oficialmente ao Brasil, famílias seguem apostando na solidariedade de milhares de brasileiros que se mobilizam para ajudar. Nas redes sociais, os apelos ganham força, e cada doação representa não apenas um valor financeiro, mas também a chance de transformar a vida de crianças que dependem de medicamentos e tratamentos ainda inacessíveis.